Transthyretin-Amyloidose: Neue Therapieoptionen im Überblick

Autor: Manuela Arand

In Deutschland hat jeder Zweite mit ATTR-Amyloidose eine Kardiomyopathie. In Deutschland hat jeder Zweite mit ATTR-Amyloidose eine Kardiomyopathie. © iStock/MicroStockHub

Lange gab es für die Transthyretin-Amyloidosen keine kausale Therapie außer der Lebertransplantation. Jetzt stehen gleich drei Wirkstoffe zur Verfügung. Was sie unterscheidet und welcher wann zum Einsatz kommen kann.

Grob werden zwei Typen der Transthyretin(TTR)-assoziierten Amyloidose unterschieden, erklärte Professor Dr. Claudio Rapezzi, Universität Bologna. Die hereditäre Form basiert auf angeborenen Mutationen im Transthyretin-Gen und kann nahezu alle Gewebe infiltrieren, manifestiert sich aber insbesonders an Nervensystem und Herz. Die Wildtyp-Form ist homogener, sie befällt praktisch immer das Myokard.

Die Befallsmuster divergieren erheblich – sogar innerhalb Europas: Während in Deutschland jeder zweite Patient mit ATTR-Amyloidose an einer Kardiomyopathie leidet und nur ein Drittel an isolierten neurologischen Symptomen, machen Letztere z.B. in Portugal 80 % der Fälle aus. Ein gemischter...

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