Gentherapie korrigiert bei β-Thalassämie erfolgreich die Hämoglobin-Synthese

Autor: Josef Gulden

Hämoglobin besteht aus vier Einheiten: je zwei a- und β-­Globine. Die geformte Tasche bindet Eisen. © iStock/theasis

Die einzige kurative Therapieoption bei β-Thalassämie war bisher eine allogene Stammzelltransplantation. Fortschritte in der Erzeugung von Genvektoren eröffnen nun eine Therapieoption mit autologen Blutstammzellen – ohne das Risiko einer Transplantat-Abstoßung oder einer Graft-versus-Host-Reaktion.

Nachdem die Machbarkeit einer solchen Gentherapie in präklinischen und ersten klinischen Versuchen nachgewiesen worden war, wurden in zwei Phase-I/II-Studien in den USA, Australien und Frankreich ab dem Jahr 2013 zwei Kohorten von Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie behandelt.

Mithilfe eines lentiviralen Vektors wurden autologe, CD34-positive Stammzellen der Patienten mit einem an einer Aminosäure-Position modifizierten b-Globin-Gen transfiziert (HbAT87Q). Nach einer mye­loablativen Konditionierung mit Busulfan erhielten die Patienten, die maximal 35 Jahre alt sein durften, die veränderten Zellen reinfundiert.

Von 13 Patienten, die keinen homozygoten β00-­Genotyp...

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