Zystische Fibrose: Neue Therapieoption bei der häufigsten CF-Mutation

Autor: Maria Weiß

Auf verschiedenen Wegen will man Ausprägung und Funktion des CFTR-Proteins verbessern. © wikimedia commons/ Emw

Die Therapie der zystischen Fibrose macht wieder einen Schritt vorwärts: Eine neue Generation von Small-Molecule-CFTR-Korrektoren tritt an, um als Kombinationspartner Patienten mit der am häufigsten vorliegenden Phe508del-CFTR-Mutation besser zu helfen.

Der cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) ist ein Anionenkanal, der in Membranen von Epithelzellen zu finden ist. Bei Patienten mit zystischer Fi­brose liegt aufgrund einer Mutation des CFTR-Gens entweder ein Mangel oder eine gestörte Funktion dieses Kanals vor. Mit zwei Typen von Modulatoren lässt sich CFTR bereits beeinflussen: zum einen mit dem „Verstärker“ Ivacaftor, der zu einer vermehrten Öffnung von CFTR führt, zum anderen mit den Korrektoren Lumacaftor oder Tezacaftor. Sie erhöhen die produzierte Menge CFTR-Protein an der Zell­oberfläche.

Bei etwa zwei von drei Mukoviszidose-Patienten liegt der Erkrankung eine Phe508del-Mutation zugrunde, die auf die...

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