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Hämophilie bald per Gentherapie heilen?

Autor: Dr. Barbara Kreutzkamp

Für die Hämophilie liegen jetzt Langzeitergebnisse aus der Gentherapie vor. Für die Hämophilie liegen jetzt Langzeitergebnisse aus der Gentherapie vor. © iStock/Giang Nguyen

Die einmalige Injektion einer Faktor VIII-Gensequenz, verpackt in eine Virushülle, vermindert die Blutungsrate bei Hämophilie-A-Patienten deutlich und langanhaltend. Schwerwiegende Nebenwirkungen wurden in der Kohorte während der ersten drei Jahre nicht beobachtet.

Die Gentherapie wird bei einigen monogenetisch bedingten Erkrankungen getestet. Langzeitergebnisse über bis zu drei Jahre liegen jetzt für die Hämophilie vor. 15 erwachsenen, schwer erkrankten Patienten war einmalig in verschiedenen Dosierungen das Therapeutikum AAV5-hFVIII-SQ injiziert worden, eine in die Hüllen von adenoassoziierten Viren (AAV) eingepackte transgene Faktor-VIII-Ersatz-DNA.

Es gelang, das Genpaket über den viralen Vektor an seinen Zielort zu bringen, die Zellkerne der mit dem AAV-Rezeptor bestückten Hepatozyten. Dort etablierte sich die DNA bei 13 Patienten als eigenständiges zirkuläres Element und versetzte die Zellen in die Lage, Faktor VIII zu produzieren.

Das...

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